طفل مصري يتلقى أغلى دواء في العالم
المجلة الطبية
تلقى طفل مصري يعاني مرض ضمور العضلات الشوكي، أغلى دواء في العالم يتجاوز سعره 2مليون دولار.
وتلقى الطفل المصري ريان ، دواء “زولجينزما zolgensma”.. الذي يعد الدواء الأعلى سعراً في العالم وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يعادل 34 مليون جنيه مصري.
و إشرفت أ.د. ناجية علي فهمي أستاذة أمراض المخ والأعصاب.. ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس على تلقي الطفل للدواء.
وأضحت أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول في العالم، الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، و معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأميركية في مايو 2019.
وتقدم الشركة المنتجة للدواء 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها.
وتضع شروطاً لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين، وأن تكون الطفرة في الجين الأول.
وتقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل ريان ، والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
وكلفت اجراءات وصول الدواء 1.750 مليون جنيه، كماساهمت شركة “نوفارتس العالمية” بتقديم الدعم التدريبي للأطباء على كيفية إعطاء العلاج للمريض، كما سهلت إجراءات نقل العلاج إلى مصر في درجة تبريد (-80) درجة مئوية.
ويتسبب ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني في الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس.
وتم تجربة الدواء إكلينيكياً منذ سنوات، وأول طفل تم حقنه عمره الآن 5 سنوات ونصف السنة.
حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ويتحسن تدريجياً على مراحل، يرافقها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.
وسيتم متابعة الطفل ريان ، على مدار 3 أشهر لمراقبة اداء الوظائف العضوية، من خلال فريق طبي مصري متكامل .
المصدر : https://alttebiah.net/?p=14697
